Dernier succès de la thérapie génique avril 2015
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- Mis à jour le Vendredi, 16 Juin 2017 09:36
Chère amie, cher ami du Téléthon,
Vous avez participé activement au succès du Téléthon 2014 et c’est pourquoi je tiens à partager avec vous ce nouveau succès enregistré par nos scientifiques.
Ce 21 avril, la revue médicale américaine JAMA a publié les résultats positifs de l’essai de thérapie génique pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, dont notre laboratoire Généthon est l’initiateur et le promoteur. Grâce à la thérapie génique, six enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique amélioré.
Ce succès de thérapie génique pour une nouvelle maladie rare le démontre : le combat des parents pour la vie des enfants devient REALITE !
C’est votre mobilisation qui nous donne les moyens de soutenir les équipes de chercheurs et c’est votre fidélité qui nous permet de continuer à relever les multiples défis auxquels nous devons faire face, tant sur le plan de l’innovation sociale que sur celui de l’innovation thérapeutique : les besoins en matière d’accompagnement des familles, l’explosion du nombre d’essais thérapeutiques chez l’homme, l’arrivée des premiers médicaments pour des maladies rares longtemps qualifiées d’incurables…
Ce tout dernier succès est aussi le fruit de 10 ans de travail acharné des équipes de Généthon et de l’AFM-Téléthon. Conception du vecteur-médicament, développement et production du médicament, mise en place d’un essai clinique international (impliquant Paris, Londres et Boston). Au-delà des déficits immunitaires, notre laboratoire Généthon s’attaque à des maladies rares du sang, de la vision, du muscle, du foie… Face à la multiplication de ces essais, il nous faut développer encore nos expertises et nos capacités de production pour la thérapie génique comme pour la thérapie cellulaire. Un défi majeur pour poursuivre notre combat vers la guérison et amplifier les résultats déjà obtenus.
Ce succès est celui des chercheurs et médecins qui l’ont rendu possible mais c’est également celui de tous ceux qui s’engagent à nos côtés depuis de nombreuses années et dont vous faites partie. Chacun d’entre vous est le maillon d’une immense chaine qui nous permet aujourd’hui d’aboutir à cette magnifique victoire. Vous pouvez tous en être FIERS !
Au nom des malades et de leurs familles, je vous adresse un immense MERCI !
Laurence Tiennot-Herment
Présidente de l’AFM-Téléthon
